“罕见病患者用药面临高额的费用，它的保障一定需要推动多元支付、多层次保障，需要政府、社会、企业、家庭、个人、捐赠、慈善多方共同推动。另外，我国地域之间的经济发展水平差异较为悬殊，因地制宜、尽力而为、量力而行是主要节奏，这也意味着罕见病用药保障是一个逐渐推动的过程，很难一步到位。但从近年的进展可以看出，已经取得了较大的进步。”孙洁教授说。